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Malattie rare Newsletter by Xagena

ALERT Malattie rare !

Top News / Terapia cellulare

Holoclar, una terapia a base di cellule staminali, nel deficit di cellule staminali limbari: parere positivo del CHMP

L’European Medicines Agency ( EMA ) ha raccomandato Holoclar, il primo prodotto medicinale di terapia avanzata ( ATMP ) a base di cellule staminali, per l’approvazione nella Unione Europea. Holocla …

Fibrosi cistica

Prevenzione e trattamento delle infezioni bronchiali da Pseudomonas aeruginosa nei pazienti con fibrosi cistica: Consenso spagnolo

Pseudomonas aeruginosa è il patogeno principale nelle infezioni broncopolmonari nei pazienti con fibrosi cistica. Questa infezioni può essere sradicata soltanto nelle fasi iniziali della infezione, …

Ipertensione polmonare

Ipertensione polmonare arteriosa: Macitentan, un antagonista del recettore della endotelina, riduce il rischio e il tasso di ospedalizzazione per tutte le cause

Uno studio ha valutato l’effetto di Macitentan ( Opsumit ) sulla ospedalizzazione dei pazienti sintomatici con ipertensione arteriosa polmonare ( PAH ). L’ipertensione polmonare arteriosa è una mal …

Malattie lisosomiali

Cerdelga, terapia orale di prima linea per il trattamento dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cerdelga ( Eliglustat ) capsule, l’unica terapia di prima linea per via orale nei pazienti adulti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1. L’ …

Focus On: Tirosinemia ereditaria di tipo 1

I bambini con tirosinemia ereditaria dopo screening neonatale: Nitisinone migliora l’esito

Il Nitisinone ( Orfadin ) ha trasformato il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 ( HT1 ). Tuttavia, il rischio di sviluppare carcinoma epatocellulare è correlato all’età in cui il tratta …

I bambini con tirosinemia di tipo 1: il trattamento precoce con Nitisinone riduce la necessità di trapianto di fegato e migliora la funzione renale post-trapianto

La tirosinemia di tipo 1 ( HT1 ) è una rara malattia del metabolismo della tirosina che porta a insufficienza epatica e carcinoma epatocellulare. In precedenza il trattamento consisteva nella restri …

Database di News -> Biomedicina.it Focus Malattie rare

 

Fibrosi polmonare idiopatica: Nintedanib rallenta la progressione del 50%

Una analisi predefinita di sottogruppo di due studi di fase III INPULSIS, presentata all’European Respiratory Society ( ERS ) Congress, ha mostrato che Nintedanib rallenta la progressione della malatt …

Studio PRECREST: Creatina nei soggetti a rischio di malattia di Huntington

Sono state valutate la sicurezza e la tollerabilità della Creatina ad alte dosi, la possibilità di iscrivere soggetti premanifesti e soggetti a rischio per il 50% in uno studio di prevenzione, e il po …

Masitinib superiore a Sunitinib nei pazienti con GIST avanzato

Da uno studio prospettico, in aperto, è emerso che i pazienti con tumore stromale gastrointestinale, inoperabile, avanzato, Imatinib-resistente, trattati con Masitinib ( Masivet ), hanno presentato un …

Pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, trattati con Eteplirsen: stabilità al test del cammino fino alla settimana 120

Sarepta Therapeutics ha annunciato i dati fino alla settimana 120 dello Studio 202, un studio di estensione di fase IIb in aperto riguardante Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne …

Trattamento della leucemia linfoblastica acuta nella sindrome di Down

I bambini con sindrome di Down sono ad alto rischio per lo sviluppo di leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B ( DS-ALL ) associata a prognosi sfavorevole sia per un alto tasso di r

Database di Informazione sulle Malattie rare by Xagena

MalattieRare.net :: Malattie rare

Terapia per le Malattie da accumulo lisosomiale :: Aggiornamento, Malattie metaboliche rare :: Aggiornamento, Newsletter :: Malattia di Fabry, Newsletter :: Malattia di Gaucher, Newsletter :: Malattia di Hunter, Aggiornamento sulle Malattie da accumulo lisosomiale, Newsletter :: Malattie da accumulo lisososomiale, Come riconoscere le Malattie da accumulo lisosomiale, L’epidermolisi bollosa ereditaria comprende un gruppo molto eterogeneo di malattie rare caratterizzate da esacerbata fragilità della pelle e/o della mucosa e …

Cinryze nel trattamento e …

Angioedema ereditario: Cinryze nel trattamento e prevenzione …

Terapia enzimatica sostitutiva …

Terapia enzimatica sostitutiva: Myozyme nei pazienti con …

Firazyr come trattamento …

Firazyr come trattamento sintomatico degli attacchi acuti …

Tollerabilità ed efficacia dei …

Tollerabilità ed efficacia dei trattamenti off-label anti …

Malattia di Castleman …

La causa della malattia di Castleman multicentrica HHV8 …

Sindrome di Hurler …

Sindrome di Hurler: manifestazioni muscoloscheletriche dopo …

More Links

More Links. Afinitor · Agalsidasi alfa · Agalsidasi beta · Amaurosi …

Sindrome di Costen

La sindrome di Costen, detta anche sindrome temporo …

Lojuxta nel trattamento dei …

Lojuxta nel trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare …

Alterate proprietà mitocondriali …

Alterate proprietà mitocondriali del muscolo scheletrico nei pazienti …

 

Biomedicina.net :: BioMedicina

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Leucodistrofia metacromatica

La leucodistrofia metacromatica ( una carenza di arilsulfatasi A …

Malattia graft-versus-host

La malattia graft-versus-host ( GVHD; malattia da rigetto ) è la …

Danazolo

Risultati ricerca per “Danazolo”. Trattamento con Danazolo per …

Sindrome di Down

La sindrome di Down è un’anomalia cromosomica …

Sindrome IPEX

Risultati ricerca per “Sindrome IPEX” … sistema immunitario, la …

Neratinib

Neratinib contrasta la resistenza a Trastuzumab nel carcinoma …

Losartan

Losartan previene l’epilessia dopo una lesione cerebrale in un …

PCSK9

Effetto di un farmaco di RNA interference sulla sintesi di …

Alipogene tiparvocec

Risultati ricerca per “Alipogene tiparvocec” … Ricerche …

Telomeri

Effetto della lunghezza dei telomeri sulla sopravvivenza nei …

Informazioni sulle Malattie rare by Xagena

  • MalattieRare – Farmaci – Xagena

    malattierare.xagena.it/farmaci

    Ci sono prove a sostegno del fatto che la terapia con corticosteroidi possa essere di beneficio per il trattamento primario …

  • MalattieRare – News – Xagena

    malattierare.xagena.it/news

    L’osteopetrosi autosomica recessiva ( ARO ) è una malattia geneticamente eterogenea attribuita alla riduzione del riassorbimento osseo da parte degli …

  • MalattieRare – News – Xagena

    xagena.it/news/e-malattierare_it_news

    Malattie Rare – Xagena Medicina … Depressione maggiore: rischio di epatotossicità con Agomelatina; Epatite C: gravi reazioni cutanee dopo trattamento con …

  • Orphan Drug: farmaci per le malattie rare – Xagena

    biomedicina.xagena.it/97f832f6f334d64de3e89769806e56b8.html

    Nel 1983 gli Usa diedero avvio con l’ Orphan Drug Act ad un programma di sviluppo di farmaci per le malattie rare. L’esempio Usa fu seguito da altri Paesi, dal …

  • Malattie rare News

    www.malattierare.net/?q=Atassia cerebellare

    Malattie rare . Newsletter Xagena. Aggiornamento in Medicina. Iscrizione Free. Toggle navigation. Xagena . News; …

  • Malattie rare: sindrome di Meige acuta indotta da … – Xagena

    emergenzemediche.xagena.it/news/bbc77a1cfac6902c0966cbf2959b9c02.html

    La sindrome di Meige è una distonia focale che comprende blefarospasmo e distonia oromandibolare. La caratteristica tipica di questo disordine è il coinvolgimento …

  • Malattie rare: sindrome di Claude | Salute

    www.xagenasalute.it/articolo/malattie-rare-sindrome-di-claude

    Malattie rare: sindrome di Claude La sindrome di Claude, detta anche sindrome del nucleo rosso inferiore, è causata da lesioni mesencefaliche che …

  • Diagnosi della sindrome di Marfan e delle … – xagena.it

    www.xagena.it/news/e-malattierare_it_news/70082ac261d74f5a55812335…

    14/02/2011 · La diagnosi di sindrome di Marfan si basa inizialmente su criteri clinici. Tuttavia, il numero di portatori di mutazioni FBN1, a …